近日，北海康成（01228.HK）旗下罕見病藥物注射用維拉苷酶β（商品名：戈芮寧）獲批在中國上市，用于治療12歲及以上青少年和成人I型和III型戈謝病患者，這是中國首款本土自主開發的戈謝病酶替代療法藥物。

戈謝病是一種罕見的遺傳性溶酶體貯積癥，患者臨床表現包括肝脾腫大、貧血、骨痛和神經系統病變，嚴重時甚至可能因并發癥危及生命。在中國，戈謝病已被納入《第一批罕見病目錄》。

大多數戈謝病患者分為I型和III型，分別為慢性非神經病變型和慢性神經病變型。此次獲批的戈芮寧可以通過靜脈輸注特異性地補充戈謝病患者體內溶酶體中缺乏的葡萄糖腦苷脂酶。

重組人源葡萄糖腦苷脂酶替代療法(ERT)是戈謝病的標準治療方案，在改善患者主要非神經系統癥狀以及提高生活質量方面具有顯著療效。戈芮寧獲批上市之前，在中國，這類酶替代療法藥物仍要依賴進口，相關的進口藥物尚未被納入國家醫保目錄，患者的用藥負擔還無法得到很好解決。

北海康成制藥有限公司創始人、董事長兼首席執行官薛群對第一財經記者表示，如果使用進口藥物，患者年治療費用在150萬到250萬人民幣之間，這導致國內戈謝病患者即使在進口產品注冊批準上市十多年的情況下，仍無法獲得藥物治療。如果中國藥企不在這方面有所作為，在國際市場上的定價就沒有話語權，在整個罕見病藥物創新生態中也沒有一席之地，患者只能夠奢望等待跨國公司的藥物在中國降價。

“以過去將近二十年的觀察來看，這樣的期盼是比較被動的，最初，我們希望以戈謝病為首個案例，能研發和生產一款中國患者能夠用得上、用得起，而且也能夠走向世界的罕見病藥物。”薛群說，雖然目前戈芮寧具體的定價還無法披露，但公司有信心在與合作伙伴的共同努力之下，可以使患者的年治療費用大幅度下降，相比進口藥物，價格降幅可以超過50%。

薛群亦表示，在海外市場，雖然戈謝病患者數量較少，但由于有很好的支付政策支撐，相關的藥物仍然能夠獲得較好的商業回報。公司希望這款藥物上市后也能夠獲得合理回報，公司也在跟國家相關醫保部門接觸，希望這款藥物后期在醫保政策下能有所突破。

此次獲批上市的戈芮寧，是北?？党膳c藥明生物在罕見病領域的首個合作項目，并在藥明生物一體化技術平臺的賦能下成功實現從概念到商業化，該項目采用創新技術構建了高表達細胞株，并通過藥明生物超高效連續生物工藝平臺WuXiUP實現了產量與質量的雙重提升，綜合產量提升超過110倍，酶比活性提升超過50%，為戈謝病患者用藥的可及性提供了保障。

藥明生物首席執行官陳智勝對第一財經記者表示，2019年第一次生產這款藥物時，做出一個患者使用的藥物量，成本高達幾百萬元，但通過公司的工藝平臺改進，目前的生產成本可以降低80%以上。

這款藥物引發關注的，除了是一款罕見病藥物外，還是我國首款通過生物制品分段生產檢查的創新生物藥。

2024年11月，戈芮寧上市申請獲國家藥監局正式受理；今年3月，又順利通過分段生產試點品種的注冊核查與上市前GMP（藥品生產質量管理規范）符合性檢查。

生物制品分段生產，是指將生物制品的生產工序進行劃分，通過集團內協作或商業化委托等方式，分別委托給不同主體生產，其中，原液和制劑分段是最常見的情形。在歐美等發達國家和地區，這種生產關系可以靈活配置生產資源，具有一定的普遍性。但同時，這一模式也考量如何管控質量風險、產業安全等因素。

國家藥品監督管理局委托上海市藥監局起草全國試點方案和現場檢查指南，并選擇北海康成的戈芮寧作為全國首個境內生物制品分段生產試點項目。北?？党墒沁@款藥物的上市許可持有人，原液委托藥明生物旗下上海藥明生物技術有限公司生產，制劑又委托藥明生物旗下的無錫藥明生物技術股份有限公司生產。

“生物制品的分段生產，可以通過提高廠房產能利用效率，也可以降低藥物生產成本?！标愔莿僬f。

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