文｜羅曾
近日，北海康成創新罕見病治療產品注射用維拉苷酶β（商品名：戈芮寧）獲中國國家藥品監督管理局（NMPA）批準上市，用于治療12歲及以上青少年和成人I型和III型戈謝病患者。
戈芮寧是北海康成與藥明生物在罕見病領域的首個合作項目，并在藥明生物領先的一體化技術平臺的賦能下成功實現從概念到商業化。“我們最初合作的目標是以戈謝病為首個案例，研發和生產一款中國患者能夠用得上、用得起，而且也能夠走向世界的罕見病創新藥，在全球市場上為中國罕見病創新藥帶來話語權。”北海康成創始人、董事長兼首席執行官薛群博士在接受媒體采訪時表示。
眾所周知，罕見病由于患者群體小，市場規模有限，罕見病藥物開發十分具有挑戰性。而北海康成與藥明生物在戈芮寧的成功合作，則為加速高質量、具有可及性的罕見病藥物研發提供了范本。
藥明生物無錫生產基地
據了解，戈芮寧應用了多項創新技術降低開發和生產成本，一方面是對發酵細胞進行了改良，提高酶的活性，另一方面是應用藥明生物先進的連續生產技術WuXiUPTM，在保證產品質量的前提下，降低了生產周期和成本。
對于像北海康成這樣的biotech而言，基于藥明生物的一體化能力和技術平臺以及合同研究、開發和生產（CRDMO）服務，藥企能夠專注于探索產品本身的治療潛力，在同樣的時間和成本下，研發更多類型的藥物，而不用耗費在建廠運營維護、購買儀器設備等重資產上，從而降低罕見病藥物研發的風險和成本壓力。截至2024年底，藥明生物平臺支持了21個罕見病相關項目。公司已成功賦能3款罕見病藥物獲批上市，其中就包括北海康成的創新戈謝病治療藥物戈芮寧。
戈謝病是一種罕見的遺傳性溶酶體貯積癥，患者臨床表現包括肝脾腫大、貧血、骨痛和神經系統病變，嚴重時甚至可能因并發癥危及生命。據統計，全球平均每10萬人中戈謝病患病人數為0.7~1.75。重組人源葡萄糖腦苷脂酶替代療法(ERT)是戈謝病的標準治療方案，經過30年的臨床應用，在改善患者的主要非神經系統癥狀以及提高生活質量方面具有顯著療效。
作為中國首個也是目前唯一的本土自主開發的戈謝病酶替代療法藥物，戈芮寧的獲批上市，不僅將為未滿足臨床需求的患者提供全新的治療方案，也將大幅提升患者用藥的可及性。
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